首个国产抗艾滋病新药获准上市

　　研发16年实现零突破 预计本季度能向患者供药

　　长期以来，我国艾滋病治疗药物都是舶来品，没有自主研发的抗艾滋病新药，但临床对抗艾滋病新药的需求却日益增长。

　　近日，记者从国家药监局获悉，我国自主研发的抗艾滋病新药艾博韦泰长效注射剂获批准上市。这也是我国首个抗艾滋病长效融合抑制剂，拥有全球原创知识产权，该药的上市表明我国抗艾药物实现了零的突破。

　　目前，该药已经开始进行生产，商业流通方面也全部准备就绪，预计今年三季度能够向患者供药。

　　正处于高发临界点 严峻形势呼唤抗艾新药

　　艾滋病是公共卫生领域的重大传染病。2010-2017年，我国艾滋病发病例数和死亡人数总体呈上升趋势。

　　国家卫生健康委员会发布的《2017年我国卫生健康事业发展统计公报》显示，2017年，我国艾滋病发病57194例，死亡人数15251人，报告死亡数居全国甲乙类传染病的首位。

　　目前，性传播已成为艾滋病最主要的传播途径，男性同性性行为人群感染率持续升高。国家卫健委网站的数据显示，男性同性性传播感染所占比例从2008年的58.5%增加到2015年的82.6%。

　　“目前我国艾滋病发病情况处于一个高发临界点，防治形势非常严峻。如果不提前做好准备，一旦失控，后果不堪设想。”药审中心首席审评员、化药临床二部部长王涛说，这种情况下，抗艾滋病药物的研发和审评也面临巨大挑战。

　　2017年，国办印发《中国遏制与防治艾滋病“十三五”行动计划》，其中提到的一个工作目标为：“经诊断发现并知晓自身感染状况的感染者和病人比例达90%以上。符合治疗条件的感染者和病人接受抗病毒治疗比例达90%以上，接受抗病毒治疗的感染者和病人治疗成功率达90%以上。”

　　王涛指出，长期以来，我国艾滋病治疗药物都是舶来品，尚无自主研发的抗艾滋病新药，但临床对抗艾滋病新药的需求日益增长。

　　2017年12月，原国家食品药品监管总局发布并实施《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》(以下简称《意见》)。《意见》指出，防治艾滋病药品注册申请可列入优先审评审批范围。这进一步推动了艾博韦泰的审评审批工作。

　　打一针能管一星期 系全球首个长效抗艾药

　　截至去年9月底，全国存活的艾滋病感染者为74.7万。

　　我国自2004年开始发放免费药物为艾滋病人进行治疗，但当时国产仿制药物并不完全适用于中国人体质，毒副作用较大。著名的艾滋病临床专家、北京协和医院感染科主任李太生反复比对各种药物治疗效果，最终优化出两个方案，在全国推广。

　　此后我国一直沿用国产仿制药为主的抗艾治疗方案，疗效与进口药相当，但价格仅为进口药的六分之一。

　　特别注意的是，此次被批准上市的艾博韦泰长效注射剂，不是仿制药，而是我国自主研发，拥有独立知识产权的原研药品。

　　对于已使用了多种药物治疗的早期艾滋病发病者，不可避免会产生耐药性。

　　国家药监局药审中心化药临床二部审评员赵建中表示：此次新药的上市，不仅为艾滋病耐药患者的临床治疗提供了救命药，更重要的，在用药方式上发生了革命性变化。

　　赵建中强调：“目前，市场上的艾滋病治疗药物都是口服剂型，需要每日服用1-3次，而且局部的不良反应比较重。这次批的药在这方面有很大的改观，作用疗效时间非常长，仅需要一周注射一次，大幅减少因不按时服药造成的治疗失败及耐药发生。而且从已有的数据看，疗效和安全性也都很好，就可以给我们的艾滋病治疗提供一个新的手段。”

　　李太生说：“这是中国人具有独立知识产权的第一个治疗艾滋病的一类新药，也是全世界第一个长效的融合抑制剂，长效就是打一针管一个星期，普通的是一天一次或者一天两次。从临床角度，当患者不能耐受胃肠道反应时，又多了一个选择。”

　　研制前后花了16年 第一针注射到自己体内

　　研制全球首个长效抗艾滋病病毒的新药需要多久？16年！这是前沿生物药业(南京)股份有限公司(简称前沿生物)的答案。

　　能研制出长效抗艾滋病新药，源自前沿生物创始人谢东的强大新药开发背景。

　　谢东1988年毕业于北京大学，之后去美国留学，获得约翰·霍普金斯大学博士学位。此后，他担任了约翰·霍普金斯大学热力学实验室执行主任、美国国家肿瘤研究所(NCI)生物物理实验室主任，从事抗病毒研究。

　　上世纪九十年代，艾滋病在全球蔓延，许多国家把防控艾滋病作为重大任务。谢东便去了一家跨国医药企业，主导并参与了3个抗艾滋病新药的研发，均成功上市。2000年，谢东参加一个亚太艾滋病大会时，了解到国内艾滋病防治形势严峻，尤其是缺少新药，便萌生了回国研发抗艾滋病新药的念头。

　　“HIV属于高度容易产生基因变异的逆转录病毒，长时间药物治疗，不管什么配方都会有部分患者产生耐药，甚至中断几天服药就出现耐药的症状。”谢东说，这时候，就急需新药来治疗，但新药的研发一直陷入瓶颈期，全球医疗市场都在等待新型的抗艾滋病药物。

　　2002年，作为我国首批引进的“千人计划”专家，谢东带着自主知识产权技术回到国内，在重庆创立了前沿生物技术有限公司，把目标瞄准了艾滋病这一重大传染病。由于技术全球领先，公司连续获得科技部重大专项基金支持、美国比尔盖茨基金会和美国国立卫生研究院也连续4年提供无偿资金支持。

　　经过6年艰苦攻关，2008年，公司首个抗艾滋病新药艾博韦泰研制出来，并获准进行临床1期试验。这是全球第一个进入临床试验的长效抗艾滋病新药。为了亲身检验药品的安全性，谢东不顾个人安危，大胆地将第一针注射到了自己体内。

　　2012年，临床1期试验结束。从试验结果看，艾博韦泰比已上市的传统抗艾滋病药物要领先一大步，不仅能有效抑制绝大多数HIV、包括耐药病毒，而且不会攻击人体细胞，显示了良好的安全性。

　　火箭速度优先审评 一切以临床需求为核心

　　从2006年申报临床，到2008年获得临床试验批件，再到2018年获得批准，作为申请人，前沿生物和药品审评审批部门打交道有12年之久。

　　对我国药品审评审批制度改革，谢东感慨颇深。他表示：“近年来，我国药品审评审批水平正在迅速提升，在许多领域已接近国际水平。同时，审评观念发生重大转变，以满足患者临床需求为出发点，鼓励创新药物研发。”

　　据谢东介绍，艾博韦泰申报后，药审中心对其高度重视，投入大量资源，先后召开了六次会议进行沟通交流。而实际上，对于药审中心在艾博韦泰的审评工作上所下的工夫，这六次会议仅仅是谢东看到的“冰山一角”。

　　据记者了解，为了提升艾博韦泰审评质量和速度，药审中心先后召开近20次会议。这并不多见。“仅有关药学会议就至少有七次。”药审中心化药药学一部副部长王亚敏对艾博韦泰开会之密集记忆犹新。

　　在采访中，王涛反复强调“临床需求”和“患者获益”。他说：“一直以来，不管是国外上市的艾滋病治疗新药，还是国内的仿制药和创新药，我们都无一例外地将其纳入优先审评，其目的就是保证国内患者用药和国际基本同步，让国内患者尽快用上救命药。对于艾滋病治疗药品审评审批，在技术层面和政策层面上，我们都高度协调统一。”

　　目前，药审中心不仅将现有的抗艾滋病药物纳入优先审评，还严密关注艾滋病治疗药物发展前沿领域，努力与国际研究同步。

　　“为了保护反复暴露于HIV感染风险的阴性人群，我们密切关注艾滋病的暴露前预防药物的研究，做到提前介入，保持对吸取新理念、新成果、新技术的主动性和敏感性。”王涛对未来中国艾滋病治疗药物研发充满信心，“我们将和国内外研究机构、知名科学家建立起良好的合作机制。争取让艾滋病治疗全球新药率先在中国上市，为中国患者提供全新的治疗手段。”

　　记者获悉，艾博韦泰(商品名：艾可宁)正式获批的当天，前沿生物药业即开始进行生产，预计今年三季度能够开始向患者供药。

　　综合央视、《人民日报》《中国医药报》报道

　　(来源：武汉晚报)